Thorsten Stafforst lembra de quando disseram para ele parar de perder tempo. No início da última década, cientistas do mundo todo estavam animados com uma nova ferramenta chamada CRISPR, que poderia alterar o DNA humano com precisão. Enquanto isso, em Tubingen, na Alemanha, Stafforst e outros pesquisadores da universidade local estavam interessados em reescrever o RNA, o primo químico do DNA.
“Todos me diziam: ‘Por que você quer editar RNA?’” Stafforst comentou. “Você já pode editar DNA; isso não faz sentido.”
Em 2012, eles, e logo depois um grupo da Universidade de Porto Rico, descobriram como usar uma enzima natural para trocar “letras” em sequências de RNA. Essa descoberta foi inspirada em pesquisas sobre polvos e lulas, que reescrevem seu próprio RNA, e apontou para uma nova forma de tratar doenças. Contudo, suas descobertas receberam menos atenção devido ao foco mundial no CRISPR.
Mais de uma década depois, a edição de RNA é um setor em rápido crescimento na biotecnologia. Cerca de uma dúzia de empresas, de startups a grandes farmacêuticas como Eli Lilly, Roche e Novo Nordisk, estão explorando essa tecnologia. Os defensores da edição de RNA dizem que ela pode ser mais segura e flexível do que a edição de DNA, permitindo tratar mais doenças, incluindo condições comuns que estão além do alcance da medicina genética atual.
Michael Ehlers, CEO da startup Ascidian Therapeutics, acredita que a edição de RNA pode superar outras tecnologias de edição. No entanto, ainda há incertezas sobre sua eficácia e segurança em humanos. Como os efeitos da edição de RNA são temporários, isso pode limitar seus benefícios ou exigir doses mais frequentes.
A edição de RNA consiste em alterar as cadeias de nucleotídeos que ajudam as células a transformar a informação genética do DNA em proteínas. Enzimas como ADAR podem mudar uma letra genética no RNA, alterando a forma ou função de uma proteína. Pesquisadores descobriram como direcionar essas enzimas para locais específicos no RNA mensageiro, abrindo novas possibilidades para medicamentos.
Empresas como Wave Life Sciences e ProQr Therapeutics estão desenvolvendo terapias que usam a edição de RNA para corrigir mutações genéticas ou aumentar a produção de proteínas. Cada empresa tem abordagens diferentes, desde o tipo de RNA que escolhem até os métodos de entrega das terapias.
A edição de RNA pode oferecer vantagens sobre outras tecnologias, pois os erros podem ser revertidos sem causar danos permanentes, e os efeitos temporários permitem ajustar o tratamento conforme necessário. No entanto, ainda há desafios a serem superados, como garantir que as edições sejam seguras e eficazes.
Várias empresas estão atualmente desenvolvendo terapias de edição de RNA, e algumas já estão em testes clínicos. Wave Life Sciences recentemente relatou resultados promissores de um teste clínico, o que deu um impulso ao campo. Entretanto, ainda há um longo caminho pela frente para que a edição de RNA se torne uma tecnologia amplamente utilizada na medicina.